Przewidywanie niekorzystnych wyników u dzieci z chorobą sierpowatą ad

Od października 1978 r. Do października 1988 r. Do badania włączono 414 niemowląt z homozygotyczną anemią sierpowatą lub sierpowatą .0-talasemią przed ukończeniem sześciu miesięcy. Większość niemowląt została zidentyfikowana jako noworodki za pomocą programów badań przesiewowych. Spośród tych 414 niemowląt 22 zostały wykluczone, ponieważ były obserwowane przez mniej niż jeden rok, pozostawiając 380 pacjentów z homozygotyczną anemią sierpowatą i 12 z sierpowatą komórką-.0-talasemią. Średni wiek przy rozpoczęciu badania wynosił 3,0 . 1,5 miesiąca, a średni czas obserwacji wynosił 10,0 . 4,8 lat. Monitorowanie zakończyło się 31 sierpnia 1998 r., A baza danych została zamknięta w sierpniu 1999 r. Dodatkowa grupa 105 pacjentów z niedokrwistością sierpowatą, plus 6 z sierpowatą komórką-.0-talasemią, określona jako kohorta do walidacji, wzięła udział w badaniu od 1979 r. Do 1981 r. Te 111 dzieci zostało zapisanych w wieku od sześciu miesięcy do dwóch lat i dostępne są pełne dane kliniczne i laboratoryjne. Ich średni wiek w momencie włączenia do badania wynosił 14,9 . 5,4 miesiąca, a średni czas obserwacji wynosił 5,8 . 1,3 roku. Dane na temat tych pacjentów zebrano prospektywnie dopiero po przyjęciu, ale informacje uzyskano na początku badania o ostrych zdarzeniach, które wystąpiły wcześniej.
Metody laboratoryjne
Typowanie hemoglobiny przeprowadzono w Centrach Kontroli i Zapobiegania Chorobom z użyciem elektroforezy na octanie celulozy i cytrynianowej, 18-kolumnowej chromatografii (do pomiaru hemoglobiny A2) i denaturacji alkaliów (do pomiaru hemoglobiny płodowej) .19 The blot Metoda hybrydyzacji została zastosowana do mapowania genu .-globiny20 u 321 pacjentów (82 procent) i zidentyfikowania haplotypów genu .s-globiny21 u 304 pacjentów (78 procent). Zliczenia leukocytów nie zostały skorygowane na obecność czerwonych krwinek jądrzastych. 22 Procent krwinek czerwonych (pęcherzykowatych) (wskaźnik funkcji śledziony) obliczono za pomocą mikroskopii interferencyjno-kontrastowej.23 Dane hematologiczne zebrane u dwojga dzieci po splenektomia nie została uwzględniona.
Definicje zdarzeń klinicznych
Udar definiowano jako ostry zespół neurologiczny z powodu okluzji naczyniowej lub krwotoku, w którym objawy lub objawy neurologiczne trwały dłużej niż 24 godziny. Przejściowe ataki niedokrwienne i ciche zawały 24 nie zostały uwzględnione. Wszystkie diagnozy udaru zostały potwierdzone przez trzech neurologów pediatrycznych. Bolesne zdarzenie definiowano jako ból ramion i nóg, pleców, brzucha, klatki piersiowej lub głowy, które trwało co najmniej dwie godziny, doprowadziło do wniosku o opiekę medyczną i można przypisać je chorobie sierpowatej. Daktyle, zespół ostrej klatki piersiowej, zespół prawego górnego kwadrantu, zapalenie szpiku i zapalenie wyrostka robaczkowego nie były uważane za bolesne. Zespół ostrej klatki piersiowej zdefiniowano jako obecność nowego nacieku płucnego na zdjęciu rentgenowskim klatki piersiowej, wadę obrazowania klatki piersiowej przez radioizotop, w połączeniu z ostrą chorobą układu oddechowego.
Dactylitis zdefiniowano jako ból i tkliwość, z obrzękiem lub bez, w dłoniach, stopach lub obu. Ostra sekwestracja śledziony została zdefiniowana jako spadek od linii podstawowej na poziomie hemoglobiny lub hematokrytu o co najmniej 20 procent plus jednoczesny wzrost wielkości śledziony do co najmniej 2 cm poniżej lewego marginesu morskiego.
Zdarzenia niepożądane
Cztery zdarzenia niepożądane służyły jako czynniki zastępcze w ciężkiej postaci choroby sierpowatej: śmierć znana lub przypuszczalnie związana z chorobą sierpowatą; uderzenie; średnio co najmniej dwa bolesne zdarzenia rocznie w całym okresie obserwacji, z co najmniej dwoma zdarzeniami rocznie przez trzy kolejne lata (określane jako częste bóle); i średnio co najmniej jeden epizod ostrego zespołu klatki piersiowej rocznie przez cały okres obserwacji, z co najmniej jednym epizodem na rok przez trzy kolejne lata (określanym jako nawracający ostry zespół klatki piersiowej)
[patrz też: pleuroskopia, obrzęki opadowe, cewnikowanie żył ]
[podobne: medix wieruszów, guz neuroendokrynny, olx wieruszów ]