Przewidywanie niekorzystnych wyników u dzieci z chorobą sierpowatą

Zdolność do identyfikacji niemowląt z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, u których mogą wystąpić poważne powikłania w późniejszym okresie życia, pozwoliłaby na dokładne prognozowanie i dopasowanie terapii do ryzyka związanego z chorobą i ułatwi planowanie badań klinicznych. Podjęliśmy próbę zdefiniowania cech takich dzieci, podążając za przebiegiem klinicznym 392 dzieci z chorobą sierpowatą od wieku niemowlęcego do około 10 lat. Metody
Przeanalizowaliśmy zapisy dotyczące 392 niemowląt, które otrzymały diagnozę homozygotycznej anemii sierpowatej lub sierpowatokomórkowej .0-talasemii przed ukończeniem szóstego miesiąca życia i dla których prospektywnie zanotowano wyczerpujące dane kliniczne i laboratoryjne; dane były dostępne dla średniej (. SD) 10,0 . 4,8 lat. Wyniki uzyskane przed ukończeniem dwóch lat oceniono w celu określenia, czy przewidują one wyniki w późniejszym okresie życia.
Wyniki
Spośród 392 niemowląt w kohorcie, 70 (18 procent) miało później niekorzystny wynik, określony jako śmierć (18 pacjentów [26 procent]), udar (25 [36 procent]), częsty ból (17 [24 procent]), lub nawracający ostry zespół klatki piersiowej (10 [14 procent]). Korzystając z analizy wieloczynnikowej, znaleźliśmy trzy statystycznie istotne predyktory wyniku niepożądanego: epizod daktylek (definiowany jako ból i tkliwość w rękach lub stopach) przed ukończeniem jednego roku (względne ryzyko niepowodzenia, 2,55; interwał 1,39 do 4,67), poziom hemoglobiny mniejszy niż 7 g na decylitr (ryzyko względne, 2,47, przedział ufności 95 procent, 1,14 do 5,33) i leukocytoza przy braku zakażenia (względne ryzyko, 1,80, przedział ufności 95 procent , Od 1.05 do 3.09).
Wnioski
Trzy łatwo rozpoznawalne objawy choroby sierpowatokrwinkowej, które mogą pojawić się w pierwszych dwóch latach życia (zapalenie palców, ciężka niedokrwistość i leukocytoza) mogą pomóc w przewidywaniu ciężkiej choroby sierpowatej w późniejszym życiu.
Wprowadzenie
Ponieważ Herrick po raz pierwszy opisał komórki sierpowate w 1910 r.1, wiele dowiedziałem się o patofizjologii i biologii molekularnej choroby sierpowatych komórek2. Postępom tym towarzyszyła poprawa przeżycia i jakości życia. 3-5 Terapia hydroksyureczem może znacznie zmniejszyć objawy, 6 i hematopoetyczny przeszczep komórek macierzystych mogą być lecznicze.7 Idealne ryzyko tych terapii powinno być współmierne do ryzyka nieleczonej choroby sierpowatokrwinkowej i potencjalnie lecznicze leczenie powinno rozpocząć się zanim wystąpi uszkodzenie narządu. Chociaż zidentyfikowano czynniki predykcyjne niektórych powikłań niedokrwistości sierpowatokomórkowej, to w latach 23, 8-13 przeprowadzono niewiele prób zidentyfikowania pacjentów z wysokim ryzykiem wystąpienia takich powikłań w ciągu pierwszych kilku lat życia.14 Rozróżnienie takich pacjentów mogłoby pomóc w prognostykacji oraz wybór pacjentów do terapii wysokiego ryzyka.
Spółdzielcze badanie dotyczące choroby sierpowatych15,16 obejmowało kohortę noworodków z niedokrwistością sierpowatokomórkową lub sierpowatą komórką-.0-talasemię, którzy zostali zapisani przed ukończeniem sześciu miesięcy i monitorowali powikłania. Testy laboratoryjne wykonano również podczas średniej (. SD) obserwacji 10,0 . 4,8 lat.17 Użyliśmy tych wyników, aby określić, czy cechy choroby we wczesnym okresie życia mogą być wykorzystane do przewidywania jej ciężkości w późniejszym życiu.
Metody
Pacjenci
Procedury rekrutacji do badania opisano gdzie indziej.15,16 Zgoda na udział w badaniu została uzyskana od rodziców lub opiekunów pacjentów zgodnie z wymaganiami i wytycznymi komisji ds. Przedmiotów ludzkich w każdym uczestniczącym ośrodku klinicznym.
[przypisy: niedodma płuc leczenie, komórki oksyfilne, dwunastnica położenie ]
[patrz też: validol cena, eskulap pabianice, wakacje mikołajka chomikuj ]